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Il Centro Nazionale Ricerca e Valutazione Preclinica e Clinica dei Farmaci dell’Istituto Superiore di Sanità promuove un workshop gratuito su  "De-risking della ricerca traslazionale nelle malattie rare neuromuscolari: dal laboratorio ai network internazionali e ritorno". A tenere il seminario online, che si svolgerà il 13 aprile dalle ore 11:00, sarà la Prof.ssa Annamaria De Luca, Professore Ordinario di Farmacologia presso il Dipartimento di Farmacia – Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari “Aldo Moro”.

L’attività di ricerca della Prof.ssa De Luca è dedicata prevalentemente allo studio delle malattie genetiche rare neuromuscolari, con particolare attenzione alla sperimentazione farmacologica pre-clinica traslazionale ed alla validazione di bersagli farmacologici e di modelli animali. Ha istituito, da circa 15 anni, il primo centro in Europa finalizzato ad indagini precliniche standardizzate e multidisciplinari per studi di efficacia e sicurezza di nuovi farmaci per le distrofie muscolari, contribuendo ai dossier registrativi di nuovi farmaci orfani, sviluppati da diverse aziende farmaceutiche, per la distrofia muscolare di Duchenne. Dal 2009, data della sua istituzione, fa parte (unico membro italiano) del TREAT-NMD Advisory Committee for Therapeutics (TACT), un gruppo internazionale di esperti che offre a gruppi accademici e privati, ed in collaborazione con le agenzie regolatorie e le associazioni di pazienti, guida ed orientamento durante la ricerca traslazionale di nuovi farmaci per patologie neuromuscolari rare. Dal 2015 è stata nominata membro del Core Committee del TACT e dal 2018 Chair. I suoi principali settori di ricerca sono: meccanismi patogenetici alla base delle distrofie muscolari e identificazione di nuovi bersagli farmacologici; standardizzazione degli approcci metodologici in modelli animali di patologie neuromuscolari per saggi preclinici predittivi di efficacia e sicurezza nella ricerca traslazionale; fisiopatologia e modulazione farmacologica delle miopatie infiammatorie; studi fisiopatologici e farmacologici di miopatie acquisite (invecchiamento, atrofia, miopatie iatrogene); standardizzazione dei percorsi registrativi di farmaci orfani nelle malattie rare nell’ambito di network internazionali ed in collaborazione con le agenzie regolatorie. È autore di oltre 140 pubblicazioni (original full paper e monografie) su riviste internazionali.